Choroba Parkinsona to postępująca (stan chorego pogarsza się wraz z upływem czasu) choroba układu nerwowego, która nie tylko wpływa na zdolność poruszania się, ale także na wiele innych aspektów, w tym nastrój, funkcje poznawcze i liczne funkcje organizmu. Zarówno tempo postępu, jak i zakres objawów są bardzo zróżnicowane u poszczególnych osób.

Choroba Parkinsona rozwija się w wyniku zmniejszenia ilości przekaźnika chemicznego w mózgu o nazwie dopamina, który odpowiada za kontrolę ruchów. Komórki mózgowe produkujące dopaminę obumierają w wyniku odkładania się w nich skupisk białek zwanych ciałami Lewy’ego. Skupiska te powstają w wyniku nieprawidłowego fałdowania białka o nazwie alfa-synukleina. Opracowanie leków, które zapobiegają odkładaniu się ciał Lewy’ego w mózgu, może przyczynić się do spowolnienia procesu postępu choroby Parkinsona.

badaniu Orchestra chcemy dowiedzieć się, czy lek UCB0599 może spowolnić postęp choroby i w rezultacie opóźnić też nasilanie się objawów. Badanie jest prowadzone w celu ustalenia, czy badany lek UCB0599 mógłby opóźnić nasilenie się objawów choroby Parkinsona przez zapobieganie gromadzeniu się ciał Lewy’ego w mózgu i powstrzymanie rozprzestrzeniania się ich pomiędzy komórkami.

Łączny czas trwania badania może wynieść nawet 21 miesięcy. Badanie składa się z 3 części:

  • Część 1: Badania przesiewowe – badania, na podstawie których stwierdza się, czy może Pan/Pani wziąć udział w tym badaniu; wymagane są dwie wizyty w ośrodku badawczym.
  • Część 2: Terapia – jeśli zakwalifikuje się Pan/Pani do udziału w badaniu, odbędzie Pan/Pani kilka wizyt w ośrodku badawczym oraz weźmie udział w kilku wizytach domowych.
  • Część 3: Badanie kontrolne – będzie wymagało udziału w ostatniej wizycie domowej, w czasie której zostanie ocenione Pana/Pani zdrowie.

W czasie trwania całego badania może się Pan/Pani spodziewać 13 wizyt w ośrodku i 3 w domu (jeśli wybierze Pan/Pani ten rodzaj wizyt); niektóre z nich będą miały krótszy charakter (pół dnia), a niektóre będą dłuższe (cały dzień).

Po rekrutacji zostanie Pan/Pani losowo (jak w rzucie monetą) przypisany(-a) do grupy otrzymującej badany lek (jedną z dwóch różnych dawek) lub placebo (placebo wygląda jak badany lek, ale nie zawiera składników o właściwościach leczniczych). Ani Pan/Pani, ani członkowie zespołu badawczego nie będziecie wiedzieć, który ze środków Pan/Pani otrzymuje. Dzięki temu wyniki badań będzie można porównywać i analizować w sposób obiektywny.

Badany lek lub placebo są podawane doustnie w postaci dwóch kapsułek, które należy przyjmować jednocześnie, dwa razy na dobę przez 18 miesięcy.

Udział w badaniu wezmą pacjenci z chorobą Parkinsona z kilku krajów w Ameryce Północnej i Europie. Aby sprawdzić, czy w pobliżu Pana/Pani miejsca zamieszkania znajduje się ośrodek badawczy, należy otworzyć sekcję wyszukiwania ośrodków badawczych na tej stronie.

Każdy lek może wywoływać efekty uboczne i nie da się jednoznacznie określić prawdopodobieństwa, z jakim wystąpią one u Pana/Pani. Jednym z celów badania Orchestra jest monitorowanie, które z efektów ubocznych stosowania leku lub placebo mogą wystąpić.

Przed podjęciem decyzji o dołączeniu do badania otrzyma Pan/Pani w formie pisemnej szczegółowe informacje na temat potencjalnych i znanych efektów ubocznych podawania badanego leku (tak zwany formularz świadomej zgody), a lekarz prowadzący badanie opowie Panu/Pani o możliwych zagrożeniach oraz korzyściach płynących z udziału w badaniu.

Podczas trwania badania Pana/Pani stan zdrowia będzie uważnie monitorowany. W przypadku wystąpienia jakichkolwiek dolegliwości może Pan/Pani w dowolnym momencie skontaktować się z lekarzem prowadzącym badanie i omówić z nim najlepszy sposób postępowania.

Decyzja o udziale w badaniu Orchestra należy wyłącznie do Pana/Pani. Decyzja o udziale w tym badaniu nie będzie miała wpływu na bieżące ani przyszłe relacje z Pana/Pani lekarzami. Jeśli podejmie Pan/Pani decyzję o udziale w badaniu, może Pan/Pani zrezygnować z udziału w dowolnym momencie bez żadnej kary czy utraty przysługujących Panu/Pani świadczeń.

Zachęcamy do poinformowania swojego stałego lekarza o udziale w badaniu klinicznym. Pana/Pani lekarz może chcieć skontaktować się z zespołem badawczym (za Pana/Pani pozwoleniem), aby uzyskać od niego dodatkowe informacje.

Przez cały okres uczestnictwa w badaniu Orchestra będzie Panu/Pani zapewniana odpowiednia opieka. Po zakończeniu badania powróci Pan/Pani całkowicie pod opiekę swojego lekarza (jeśli nie jest to lekarz prowadzący badanie).

Badany lek oraz wszelkie badania lub procedury medyczne, którym uczestnicy są poddawani w ramach tego badania, są zapewniane bezpłatnie. Może ubiegać się Pan/Pani o zwrot uzasadnionych kosztów podróży i noclegów – zespół badawczy wyjaśni szczegółowo, na czym polega ta procedura.

Żadne zgromadzone w trakcie badania dane nie umożliwią bezpośredniej identyfikacji Pana/Pani tożsamości. Dane te będą traktowane jako ściśle poufne. Przetwarzanie danych zebranych w ramach badania będzie zawsze odbywać się w sposób zgodny ze stosownymi przepisami dotyczącymi prywatności obowiązującymi w danym kraju lub na danym obszarze. Więcej informacji na temat ochrony prywatności danych związanych z badaniem można znaleźć w formularzu świadomej zgody, który Pan/Pani otrzyma, jeśli wyrazi Pan/Pani zgodę na udział w badaniu. Przed wykonaniem jakichkolwiek ocen w ramach badania konieczne będzie podpisanie formularza.

Sponsorem tego badania jest UCB – międzynarodowa firma biofarmaceutyczna specjalizująca się w badaniach nad zaburzeniami układu immunologicznego i neurologicznego, w tym chorobą Parkinsona. Firma UCB wykorzystuje wieloletnie doświadczenie w dziedzinie badań i rozwoju, aby odkrywać nowe metody leczenia ukierunkowane na potrzeby pacjentów – zarówno dziś, jak i w przyszłości.

Firma UCB zwraca uwagę na zmieniające się potrzeby uczestników badań klinicznych i angażuje się we współpracę z organizacjami wspierającymi osoby z chorobą Parkinsona, aby lepiej zrozumieć ich potrzeby.

W celu ograniczenia konieczności przemieszczania się i narażania Pana/Pani na kontakt z innymi ludźmi podczas udziału w badaniu zostaną wykorzystane m.in. metody telemedycyny oraz wizyty w domu. Zespół badawczy szczegółowo omówi z Panem/Panią te zagadnienia. Ponadto zespół badawczy będzie pracował zgodnie z najnowszymi wytycznymi, aby zapewnić maksymalne bezpieczeństwo w zakresie COVID-19 podczas tego badania.

Udział w badaniu Orchestra nie uniemożliwi przyjęcia szczepionki przeciwko COVID-19. Zalecamy omówienie tej kwestii z lekarzem prowadzącym badanie.

W badaniach klinicznych korzysta się z kryteriów selekcji, aby mieć pewność, że potencjalne korzyści z podawania badanego leku przewyższają wszelkie zagrożenia dla uczestników oraz że grupa osób biorących udział w badaniu ma podobną charakterystykę choroby. Jeśli aktualnie nie kwalifikuje się Pan/Pani do udziału w tym badaniu, zachęcamy do porozmawiania ze swoim lekarzem na temat innych opcji leczenia lub innych badań klinicznych, w których mógłby Pan / mogłaby Pani wziąć udział.

Od momentu zakończenia badania klinicznego mija zazwyczaj kilka lat, zanim lek stanie się dostępny. Wynika to z konieczności przestrzegania rygorystycznego procesu, który pozwala upewnić się, że badanie odzwierciedla faktyczne korzyści płynące ze stosowania leku, oraz w którym organy opieki zdrowotnej sprawdzają i oceniają skuteczność oraz bezpieczeństwo potencjalnej formy leczenia. Przebieg tego procesu można poznać w każdej chwili, pytając o niego zespół badawczy oraz swojego lekarza prowadzącego.

UCB musi poczekać z analizą wyników badania do momentu, w którym wszyscy pacjenci we wszystkich krajach zakończą udział w badaniu. W przypadku wielu badań proces ten może – w zależności od czasu trwania badania – zająć nawet kilka lat.

UCB udostępni wyniki badania w publicznych bazach danych rejestrów badań, takich jak clinicaltrials.gov czy rejestr badań klinicznych UE (EU Clinical Trials Register). O dostępność wyników badania można też zapytać lekarza prowadzącego badanie po zakończeniu swojego udziału w badaniu. Nie przewidujemy, aby wyniki badania Orchestra były dostępne przed wiosną 2024 roku, a dopuszczamy także możliwość, że zostaną udostępnione jeszcze później.