Czym jest choroba Parkinsona?

Choroba Parkinsona to postępująca (stan chorego pogarsza się wraz z upływem czasu) choroba układu nerwowego, która nie tylko wpływa na zdolność poruszania się, ale także na wiele innych aspektów, w tym nastrój, funkcje poznawcze i liczne funkcje organizmu. Zarówno tempo postępu, jak i zakres objawów są bardzo zróżnicowane u poszczególnych osób.

Choroba Parkinsona rozwija się w wyniku zmniejszenia ilości przekaźnika chemicznego w mózgu o nazwie dopamina, który odpowiada za kontrolę ruchów. Komórki mózgowe produkujące dopaminę obumierają w wyniku odkładania się w nich skupisk białek zwanych ciałami Lewy’ego. Skupiska te powstają w wyniku nieprawidłowego fałdowania białka o nazwie alfa-synukleina. Opracowanie leków, które zapobiegają odkładaniu się ciał Lewy’ego w mózgu, może przyczynić się do spowolnienia procesu postępu choroby Parkinsona.

Jak działa badany lek stosowany w ramach badania Orchestra?

badaniu Orchestra chcemy dowiedzieć się, czy lek UCB0599 może spowolnić postęp choroby i w rezultacie opóźnić też nasilanie się objawów. Badanie jest prowadzone w celu ustalenia, czy badany lek UCB0599 mógłby opóźnić nasilenie się objawów choroby Parkinsona przez zapobieganie gromadzeniu się ciał Lewy’ego w mózgu i powstrzymanie rozprzestrzeniania się ich pomiędzy komórkami.

Jak długo potrwa badanie?

Łączny czas trwania badania może wynieść nawet 21 miesięcy. Badanie składa się z 3 części:

  • Część 1: Badania przesiewowe – badania, na podstawie których stwierdza się, czy może Pan/Pani wziąć udział w tym badaniu; wymagane są dwie wizyty w ośrodku badawczym.
  • Część 2: Terapia – jeśli zakwalifikuje się Pan/Pani do udziału w badaniu, odbędzie Pan/Pani kilka wizyt w ośrodku badawczym oraz weźmie udział w kilku wizytach domowych.
  • Część 3: Badanie kontrolne – będzie wymagało udziału w ostatniej wizycie domowej, w czasie której zostanie ocenione Pana/Pani zdrowie.

W czasie trwania całego badania może się Pan/Pani spodziewać 13 wizyt w ośrodku i 3 w domu (jeśli wybierze Pan/Pani ten rodzaj wizyt); niektóre z nich będą miałyo krótszy charakter (pół dnia), a niektóre będą dłuższe (cały dzień).

Który lek badany będę otrzymywać?

Po rekrutacji zostanie Pan/Pani losowo (jak w rzucie monetą) przypisany(-a) do grupy otrzymującej badany lek (jedną z dwóch różnych dawek) lub placebo (placebo wygląda jak badany lek, ale nie zawiera składników o właściwościach leczniczych); szanse otrzymywania badanego leku i placebo są takie same. Ani Pan/Pani, ani członkowie zespołu badawczego nie będziecie wiedzieć, który ze środków Pan/Pani otrzymuje. Dzięki temu wyniki badań będzie można porównywać i analizować w sposób obiektywny.

Badany lek lub placebo są podawane doustnie w postaci dwóch kapsułek, które należy przyjmować jednocześnie, dwa razy na dobę przez 18 miesięcy.

Gdzie będzie odbywać się badanie Orchestra?

Udział w badaniu wezmą pacjenci z chorobą Parkinsona z kilku krajów w Ameryce Północnej i Europie. Aby sprawdzić, czy w pobliżu Pana/Pani miejsca zamieszkania znajduje się ośrodek badawczy, należy otworzyć sekcję wyszukiwania ośrodków badawczych na tej stronie.

Czy badany lek będzie powodował u mnie występowanie niepożądanych efektów?

Każdy lek może wywoływać efekty uboczne i nie da się jednoznacznie określić prawdopodobieństwa, z jakim wystąpią one u Pana/Pani. Jednym z celów badania Orchestra jest monitorowanie, które z efektów ubocznych stosowania leku lub placebo mogą wystąpić.

Przed podjęciem decyzji o dołączeniu do badania otrzyma Pan/Pani w formie pisemnej szczegółowe informacje na temat potencjalnych i znanych efektów ubocznych podawania badanego leku (tak zwany formularz świadomej zgody), a lekarz prowadzący badanie opowie Panu/Pani o możliwych zagrożeniach oraz korzyściach płynących z udziału w badaniu.

Podczas trwania badania Pana/Pani stan zdrowia będzie uważnie monitorowany. W przypadku wystąpienia jakichkolwiek dolegliwości może Pan/Pani w dowolnym momencie skontaktować się z lekarzem prowadzącym badanie i omówić z nim najlepszy sposób postępowania.

A co, jeśli zechcę opuścić badanie wcześniej?

Decyzja o udziale w badaniu Orchestra należy wyłącznie do Pana/Pani. Decyzja o udziale w tym badaniu nie będzie miała wpływu na bieżące ani przyszłe relacje z Pana/Pani lekarzami. Jeśli podejmie Pan/Pani decyzję o udziale w badaniu, może Pan/Pani zrezygnować z udziału w dowolnym momencie bez żadnej kary czy utraty przysługujących Panu/Pani świadczeń.

Czy przed udziałem w badaniu mam zasięgnąć porady swojego lekarza?

Zachęcamy do poinformowania swojego stałego lekarza o udziale w badaniu klinicznym. Pana/Pani lekarz może chcieć skontaktować się z zespołem badawczym (za Pana/Pani pozwoleniem), aby uzyskać od niego dodatkowe informacje.

Czy udział w badaniu oznacza zmianę lekarza?

Przez cały okres uczestnictwa w badaniu Orchestra będzie Panu/Pani zapewniana odpowiednia opieka. Po zakończeniu badania powróci Pan/Pani całkowicie pod opiekę swojego lekarza (jeśli nie jest to lekarz prowadzący badanie).

Czy otrzymam rekompensatę za udział w tym badaniu?

Badany lek oraz wszelkie badania lub procedury medyczne, którym uczestnicy są poddawani w ramach tego badania, są zapewniane bezpłatnie. Może ubiegać się Pan/Pani o zwrot uzasadnionych kosztów podróży i noclegów – zespół badawczy wyjaśni szczegółowo, na czym polega ta procedura.

Jak chronione są moje dane?

Żadne zgromadzone w trakcie badania dane nie umożliwią bezpośredniej identyfikacji Pana/Pani tożsamości. Dane te będą traktowane jako ściśle poufne. Przetwarzanie danych zebranych w ramach badania będzie zawsze odbywać się w sposób zgodny ze stosownymi przepisami dotyczącymi prywatności obowiązującymi w danym kraju lub na danym obszarze. Więcej informacji na temat ochrony prywatności danych związanych z badaniem można znaleźć w formularzu świadomej zgody, który Pan/Pani otrzyma, jeśli wyrazi Pan/Pani zgodę na udział w badaniu. Przed wykonaniem jakichkolwiek ocen w ramach badania konieczne będzie podpisanie formularza.

Kto jest sponsorem tego badania?

Sponsorem tego badania jest UCB – międzynarodowa firma biofarmaceutyczna specjalizująca się w badaniach nad zaburzeniami układu immunologicznego i neurologicznego, w tym chorobą Parkinsona. Firma UCB wykorzystuje wieloletnie doświadczenie w dziedzinie badań i rozwoju, aby odkrywać nowe metody leczenia ukierunkowane na potrzeby pacjentów – zarówno dziś, jak i w przyszłości.

Firma UCB zwraca uwagę na zmieniające się potrzeby uczestników badań klinicznych i angażuje się we współpracę z organizacjami wspierającymi osoby z chorobą Parkinsona, aby lepiej zrozumieć ich potrzeby.

W jaki sposób w badaniu zostanie uwzględniona sytuacja związana z pandemią COVID-19?

W celu ograniczenia konieczności przemieszczania się i narażania Pana/Pani na kontakt z innymi ludźmi podczas udziału w badaniu zostaną wykorzystane m.in. metody telemedycyny oraz wizyty w domu. Zespół badawczy szczegółowo omówi z Panem/Panią te zagadnienia. Ponadto zespół badawczy będzie pracował zgodnie z najnowszymi wytycznymi, aby zapewnić maksymalne bezpieczeństwo w zakresie COVID-19 podczas tego badania.

Udział w badaniu Orchestra nie uniemożliwi przyjęcia szczepionki przeciwko COVID-19. Zalecamy omówienie tej kwestii z lekarzem prowadzącym badanie.

Jakie mam możliwości, jeśli nie kwalifikuję się do tego badania?

W badaniach klinicznych korzysta się z kryteriów selekcji, aby mieć pewność, że potencjalne korzyści z podawania badanego leku przewyższają wszelkie zagrożenia dla uczestników oraz że grupa osób biorących udział w badaniu ma podobną charakterystykę choroby. Jeśli aktualnie nie kwalifikuje się Pan/Pani do udziału w tym badaniu, zachęcamy do porozmawiania ze swoim lekarzem na temat innych opcji leczenia lub innych badań klinicznych, w których mógłby Pan / mogłaby Pani wziąć udział.

Po jakim czasie od zakończenia tego badania lek UCB0599 stanie się dostępny dla szerszej grupy pacjentów?

Od momentu zakończenia badania klinicznego mija zazwyczaj kilka lat, zanim lek stanie się dostępny. Wynika to z konieczności przestrzegania rygorystycznego procesu, który pozwala upewnić się, że badanie odzwierciedla faktyczne korzyści płynące ze stosowania leku, oraz w którym organy opieki zdrowotnej sprawdzają i oceniają skuteczność oraz bezpieczeństwo potencjalnej formy leczenia. Przebieg tego procesu można poznać w każdej chwili, pytając o niego zespół badawczy oraz swojego lekarza prowadzącego.

Jak mogę poznać wyniki badania?

UCB musi poczekać z analizą wyników badania do momentu, w którym wszyscy pacjenci we wszystkich krajach zakończą udział w badaniu. W przypadku wielu badań proces ten może – w zależności od czasu trwania badania – zająć nawet kilka lat.

UCB udostępni wyniki badania w publicznych bazach danych rejestrów badań, takich jak clinicaltrials.gov czy rejestr badań klinicznych UE (EU Clinical Trials Register). O dostępność wyników badania można też zapytać lekarza prowadzącego badanie po zakończeniu swojego udziału w badaniu. Nie przewidujemy, aby wyniki badania Orchestra były dostępne przed wiosną 2024 roku, a dopuszczamy także możliwość, że zostaną udostępnione jeszcze później.