Il morbo di Parkinson è un disturbo progressivo (ossia, che peggiora nel tempo) del sistema nervoso, che non compromette soltanto i movimenti, ma anche un’ampia gamma di altri aspetti, come l’umore, le funzioni mentali e varie funzioni corporee. Sia la velocità di progressione sia l’entità dei sintomi variano ampiamente da persona a persona.

Il morbo di Parkinson si sviluppa a causa di una riduzione di un messaggero chimico del cervello chiamato dopamina, che è coinvolto nel controllo dei movimenti. Le cellule cerebrali contenenti dopamina muoiono a causa di un accumulo di aggregati proteici al loro interno, noti come corpi di Lewy. Questi aggregati si formano a causa del ripiegamento anomalo di una proteina nota come alfa-sinucleina. Attraverso lo sviluppo di farmaci che prevengono l’aggregazione dei corpi di Lewy nel cervello, potrebbe essere possibile rallentare il peggioramento del morbo di Parkinson.

Lo scopo dello studio Orchestra è scoprire se UCB0599 può essere in grado di rallentare la progressione della malattia e, di conseguenza, anche i suoi sintomi. Lo studio viene condotto per verificare se UCB0599 possa ritardare il peggioramento dei sintomi del morbo di Parkinson impedendo la formazione dei corpi di Lewy nel cervello e bloccandone la diffusione ad altre cellule.

Lo studio potrebbe durare fino a 21 mesi. È composto da 3 parti:

  • Parte 1: Screening: sarai sottoposto/a a esami per stabilire la tua idoneità a partecipare allo studio; questo comporta 2 visite presso il sito dello studio
  • Parte 2: Trattamento: se risulterai idoneo/a, dovrai sottoporti a diverse visite presso il sito dello studio e ad alcune visite a domicilio
  • Parte 3: Follow-up: si terrà un’ultima visita a domicilio per verificare il tuo stato di salute

Nel corso dell’intero studio, sono previste 13 visite presso la clinica e 3 a domicilio (qualora decidesse di svolgere questo tipo di visita); alcune di queste visite saranno più brevi (mezza giornata) e altre saranno visite più lunghe (giornata intera).

Dopo l’arruolamento, ti sarà assegnato casualmente (come se si lanciasse una moneta) il trattamento con il farmaco dello studio (una di due dosi diverse) o con il placebo (il placebo ha un aspetto simile al farmaco dello studio, ma non contiene alcun principio attivo a livello farmacologico); avrai la stessa probabilità di ricevere il farmaco dello studio oppure il placebo. Il trattamento somministrato non sarà noto né a te né al personale dello studio. Questo garantisce che i risultati dei test possano essere confrontati e analizzati con neutralità, senza alcun pregiudizio.

Il farmaco dello studio o il placebo sono somministrati sotto forma di due capsule da assumere insieme per via orale (ingerendole), due volte al giorno, ogni giorno per 18 mesi.

Lo studio recluterà pazienti affetti da morbo di Parkinson in diversi Paesi del Nord America e dell’Europa. Per scoprire se sia presente un sito dello studio nella tua zona, visita la sezione di questo sito Web dedicata alla ricerca dei siti dello studio.

Tutti i medicinali possono avere effetti collaterali e nessuno può quantificare con certezza le possibilità di subire effetti collaterali. Uno degli obiettivi dello studio Orchestra è quello di monitorare gli effetti collaterali del farmaco dello studio o del placebo.

Per aiutarti a decidere se partecipare allo studio, ti verranno fornite informazioni scritte tra cui maggiori dettagli sugli effetti collaterali potenziali e noti del medicinale sperimentale (il modulo di consenso informato); inoltre, il medico dello studio ti informerà sui possibili rischi e benefici dello studio.

Per tutta la durata dello studio, la tua salute e il tuo benessere saranno monitorati attentamente. In caso di disagio, puoi contattare il medico dello studio in qualsiasi momento per parlare della migliore procedura da seguire.

Spetta a te decidere se partecipare allo studio Orchestra. La decisione di partecipare o meno a questo studio non avrà alcun effetto sui tuoi rapporti attuali o futuri con i tuoi medici. Se decidi di partecipare, sarai libero/a di ritirarti in qualsiasi momento, senza penali o perdita di benefici a cui hai altrimenti diritto.

Ti invitiamo a informare il tuo medico abituale della tua partecipazione a uno studio di ricerca clinica; il tuo medico potrebbe voler contattare il personale dello studio (con la tua autorizzazione) per richiedere ulteriori informazioni.

Lo studio Orchestra fornirà cure per tutto il periodo in cui parteciperai allo studio. Al termine dello studio, la responsabilità della cura ritornerà, per intero, al tuo medico curante (purché il medico curante e il medico dello studio non siano la stessa persona).

Nell’ambito di questo studio, non dovrai pagare per il farmaco dello studio, né per gli esami o le procedure mediche a cui sarai sottoposto/a. È possibile ottenere il rimborso di ragionevoli spese di viaggio e pernottamenti in base alle esigenze; il personale dello studio potrà darti maggiori informazioni sui rimborsi.

I dati raccolti durante lo studio non permetteranno di identificarti direttamente e saranno trattati come strettamente riservati. La gestione dei dati dello studio sarà sempre conforme alla normativa sulla privacy applicabile nel Paese o nella regione. Potrai leggere maggiori informazioni sulla privacy dei dati relativi allo studio nel modulo di consenso informato che ti verrà consegnato se accetterai di partecipare allo studio e che dovrai firmare prima di essere sottoposto/a alle valutazioni inerenti allo studio.

Questo studio è sponsorizzato da UCB, un’azienda biofarmaceutica presente a livello globale che si occupa di malattie immunologiche e neurologiche, incluso il morbo di Parkinson. UCB è impegnata da tempo in attività di ricerca e sviluppo per scoprire nuovi trattamenti incentrati sulle esigenze dei pazienti, sia oggi che in futuro.

UCB ha ascoltato e continuerà ad ascoltare le esigenze in continua evoluzione dei partecipanti agli studi clinici e collabora con le organizzazioni che sostengono le persone affette da morbo di Parkinson per comprendere meglio le loro esigenze.

Tra le altre misure adottate, lo studio utilizza la telemedicina e le visite a domicilio per ridurre gli spostamenti e il contatto con altre persone durante la partecipazione. Il personale dello studio spiegherà in modo più dettagliato il funzionamento di questa procedura. Inoltre, il personale dello studio lavorerà nel rispetto delle linee guida più recenti per ottimizzare la tua sicurezza rispetto al COVID-19 durante questo studio.

La partecipazione allo studio Orchestra non ti impedirà di ricevere il vaccino contro il COVID-19. Ti consigliamo di parlare di questo argomento con il medico dello studio.

Gli studi clinici utilizzano criteri di selezione per assicurarsi che i potenziali benefici del farmaco dello studio superino gli eventuali rischi per i partecipanti e che le persone coinvolte nello studio abbiano caratteristiche patologiche simili. Se attualmente non sei idoneo/a a partecipare a questo studio, parla comunque con il tuo medico delle altre opzioni di trattamento o degli studi clinici a cui potresti essere idoneo/a a partecipare.

Dopo uno studio clinico, può essere necessario un po’ di tempo, in genere alcuni anni, prima che il nuovo trattamento venga reso disponibile. Questo perché esistono processi rigorosi per garantire che lo studio mostri effettivamente un beneficio e affinché le autorità sanitarie possano verificare e valutare l’efficacia e la sicurezza del potenziale trattamento. Puoi sicuramente chiedere al personale dello studio e al tuo medico a che punto sia questo processo.

Per analizzare i risultati dello studio, UCB deve attendere che tutti i pazienti in tutti i Paesi abbiano terminato lo studio. Per molti studi, possono essere necessari diversi anni, a seconda della durata dello studio.

UCB renderà disponibili i risultati dello studio negli appositi database pubblici di registrazione degli studi, come clinicaltrials.gov o il Clinical Trials Register dell’Unione Europea. Inoltre, dopo aver lasciato lo studio, puoi rivolgere al medico dello studio domande sulla disponibilità dei risultati dello studio. Si stima che i risultati dello studio Orchestra non saranno disponibili fino alla primavera 2024, ma potrebbero essere resi disponibili anche più avanti.