La enfermedad de Parkinson es una enfermedad degenerativa (que empeora con el tiempo) del sistema nervioso que no afecta solo al movimiento, sino que también afecta a otros muchos aspectos, como el estado anímico, la función cognitiva y diversas funciones vitales. Tanto el ritmo de la progresión como el rango de síntomas varían considerablemente entre distintas personas.

La enfermedad de Parkinson se desarrolla debido a la reducción en un mensajero químico en el cerebro llamado dopamina, que está involucrado en el control del movimiento. Las células cerebrales que contienen dopamina mueren por la acumulación de proteínas dentro de ellas, conocidas como cuerpos de Lewy. Estas acumulaciones se forman por el plegado erróneo de la proteína alfa-sinucleína. Gracias al desarrollo de medicamentos que eviten la acumulación de los cuerpos de Lewy en el cerebro, se podría ralentizar el empeoramiento de la enfermedad de Parkinson.

En el estudio Orchestra, queremos averiguar si el UCB0599 podría ralentizar la progresión de la enfermedad y, como resultado, también los síntomas. El objetivo del estudio es comprobar si el UCB0599 podría retrasar el empeoramiento de los síntomas de la enfermedad de Parkinson al evitar la acumulación de los cuerpos de Lewy en el cerebro y detener su propagación entre las células.

El estudio podría durar hasta 21 meses. Se compone de tres partes:

  • Parte 1. Selección: se someterá a pruebas para comprobar si puede participar, lo que implica dos visitas al centro del estudio.
  • Parte 2. Tratamiento: si reúne los requisitos, se programarán varias visitas al centro del estudio y algunas a domicilio.
  • Parte 3. Seguimiento: se llevará a cabo una última visita a domicilio para comprobar su estado de salud.

Durante todo el estudio, se programarán 10 visitas en el centro y 6 a domicilio; 9 de estas visitas serán más cortas (medio día) y 7 serán más largas (día completo).

Una vez inscrito, se le asignará de forma aleatoria (como cuando se lanza una moneda al aire) la administración del fármaco del estudio o de un placebo (la apariencia del placebo es la misma que la del fármaco del estudio pero no contiene principios activos); tendrá la misma probabilidad (50 %) de recibir el fármaco del estudio o el placebo. Ni usted ni el equipo del estudio sabrán qué tratamiento está recibiendo. De esta forma, se garantiza que los resultados de los análisis se puedan comparar y examinar de forma neutral y sin prejuicios.

El fármaco del estudio y el placebo se proporcionan en forma de dos cápsulas por vía oral que se deben tomar juntas, dos veces al día todos los días durante 18 meses.

En el estudio se inscribirán pacientes con enfermedad de Parkinson de varios países de Norteamérica y Europa. Para saber si hay un centro del estudio cerca de usted, consulte la sección Buscador de centros del estudio en este sitio web.

Todos los medicamentos pueden tener efectos secundarios y es imposible determinar las probabilidades de que experimente alguno. Uno de los objetivos del estudio Orchestra es determinar los del medicamento del estudio o el placebo.

Antes de decidir si quiere participar en el estudio, se le proporcionará información por escrito que incluye más detalles sobre los posibles efectos secundarios conocidos del fármaco en investigación (este documento se denomina formulario de consentimiento informado); el médico del estudio también le informará sobre los posibles riesgos y beneficios del estudio.

Durante todo el estudio, se supervisará de forma exhaustiva su estado de salud y bienestar. Si sufre cualquier molestia, puede ponerse en contacto con el médico del estudio en cualquier momento para hablar de la mejor forma de proceder.

Usted decide si desea participar en el estudio Orchestra. Su decisión de participar o no en este estudio no afectará a su relación actual ni futura con sus médicos. Si decide participar, puede retirarse en cualquier momento y sin penalización alguna ni pérdida de los beneficios a los que tiene derecho.

Le recomendamos que informe a su médico habitual acerca de su participación en el estudio de investigación clínica; es posible que su médico quiera ponerse en contacto con el equipo del estudio (con su permiso) para solicitar información adicional.

Se le proporcionará asistencia durante su participación en el estudio Orchestra. Al final del estudio, volverá a atenderle su médico habitual (en caso de que no sea también el médico del estudio).

No tendrá que pagar por ningún fármaco del estudio, ni por ninguna prueba ni procedimiento médico al que se someta como parte de este estudio. Se pueden reembolsar los gastos de viaje y las pernoctaciones razonables, según proceda; el equipo del estudio le informará sobre cómo funciona el procedimiento.

Ningún dato recopilado durante el estudio le identificará directamente y los datos serán tratados como información estrictamente confidencial. El tratamiento de los datos del estudio siempre cumplirá con la legislación sobre privacidad aplicable en el país o la región. Para obtener más información acerca de la privacidad de los datos relacionados con el estudio, consulte el documento de consentimiento informado que se le entregará si acepta participar en el estudio y que deberá firmar para poder comenzar con las evaluaciones del estudio.

Este estudio está patrocinado por UCB, una empresa biofarmacéutica internacional especializada en los trastornos inmunológicos y neurológicos, incluida la enfermedad de Parkinson. UCB se asienta sobre una sólida herencia en investigación y desarrollo con el objetivo de descubrir nuevos tratamientos que atiendan las necesidades de los pacientes, tanto hoy como en el futuro.

UCB ha estado, y seguirá estando, muy atenta a la evolución de las necesidades de los participantes de los estudios clínicos. Además, trabaja conjuntamente con organizaciones que apoyan a personas con enfermedad de Parkinson para comprender mejor sus necesidades.

El estudio utiliza, entre otros aspectos, la telemedicina y las visitas a domicilio para reducir los viajes y la exposición a otras personas durante su participación. El equipo del estudio le explicará cómo funciona con más detalle. Además, durante este estudio, el equipo trabajará conforme a las directrices más recientes para garantizar su seguridad en cuanto a la COVID-19.

Su participación en el estudio Orchestra no impide que reciba la vacuna contra la COVID-19. Le recomendamos que lo hable con el médico del estudio.

En los estudios clínicos, se utilizan criterios de selección para garantizar que los beneficios potenciales del fármaco del estudio superan cualquier riesgo para los participantes y que el grupo de pacientes del estudio experimentan la enfermedad con características similares. Si no es apto para este estudio en la actualidad, consulte con su médico otras opciones de tratamiento o estudios clínicos en los que podría participar.

Puede pasar algún tiempo, normalmente años, antes de que se ponga a disposición un tratamiento nuevo tras un estudio clínico. El motivo es que existen procesos rigurosos para garantizar que el fármaco del estudio es beneficioso; además, las autoridades sanitarias deben comprobar y evaluar la eficacia y la seguridad del posible tratamiento. No dude en preguntar al equipo del estudio y a su médico acerca del desarrollo del proceso.

Con el fin de analizar los resultados del estudio, UCB debe esperar hasta que todos los pacientes de todos los países hayan finalizado el estudio. En muchos casos, esto puede tardar hasta varios años, en función de la duración del estudio.

UCB pondrá a disposición los resultados del estudio en las bases de datos del registro del estudio públicas correspondientes, como clinicaltrials.gov o el Registro europeo de ensayos clínicos. Además, puede preguntarle al médico del estudio sobre la disponibilidad de los resultados después de abandonar el estudio. No se espera que los resultados del estudio Orchestra estén disponibles hasta la primavera de 2024, o incluso más tarde.